Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 21 aprile 2026)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

Farmaco di nuova registrazione
AQNEURSA
Codice ATC - Principio attivo: N07XX Levacetilleucina
Titolare: Intrabio Ireland Limited
Cod. procedura EMEA/H/C/006327/0000
GUUE 27 febbraio 2026

Indicazioni terapeutiche
Aqneursa è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC), in associazione a miglustat, o in monoterapia in pazienti nei quali miglustat non è tollerato, in adulti e bambini di età pari o superiore a 6 anni e di peso pari ad almeno 20 kg.

Modo di somministrazione
Uso orale con liquido.
Il contenuto di una bustina deve essere versato in 40 mL (3 cucchiai) di acqua e mescolato fino a quando non risulta completamente disperso. L'uso di liquidi caldi non è raccomandato. L'intera sospensione deve essere bevuta immediatamente dopo la preparazione (entro 30 minuti). Se non viene bevuta immediatamente, deve essere nuovamente mescolata prima dell'assunzione. Può rimanere una quantità visibile di sospensione residua dopo il consumo della sospensione; in questo caso non deve essere effettuato alcun risciacquo aggiuntivo.
Se è necessaria una seconda bustina, occorre ripetere tutti i passaggi.
Somministrazione attraverso un sondino gastrostomico
«Aqneursa» può essere somministrato attraverso un sondino gastrostomico di almeno 18 French. Il contenuto di una bustina deve essere svuotato in un contenitore con 40 ml di acqua e mescolato fino alla dispersione di tutto il granulato. Successivamente, la sospensione deve essere aspirata in una siringa con punta per catetere. Il contenuto della siringa viene distribuito nel sondino gastrostomico applicando una pressione costante. Successivamente, si riempie nuovamente la siringa dosatrice con acqua e si risciacqua il sondino con almeno 20 ml di acqua. La sospensione deve essere utilizzata immediatamente (entro 30 minuti).
Vedere paragrafo 6.6 «Ulteriori informazioni sulla somministrazione attraverso sondino gastrostomico».

Confezioni autorizzate:
EU/1/25/1928/001 A.I.C.: 052817018 /E in base 32: 1LCV3U
1 000 mg - granulato per sospensione orale - uso orale - Bustine (alu/PE/carta) - 28 bustine
EU/1/25/1928/002 A.I.C.: 052817020 /E in base 32: 1LCV3W
1 000 mg - granulato per sospensione orale - uso orale - bustine (alu/PE/carta) - 112 (4 x 28) bustine (confezione multipla)

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)

I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale

Piano di gestione del rischio (RMP)

Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - internista, pediatra, neurologo - centri regionali per le malattie rare individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano (RRL).