Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 2 ottobre 2023)

Inserimento, in accordo all'articolo 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di una domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli Allegati alle decisioni della Commissione Europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

Farmaco di nuova registrazione
ZTALMY
Codice ATC - Principio attivo: N03AX27 Ganaxolone.
Titolare: Marinus Pharmaceuticals Emerald Limited.
Cod. procedura: EMEA/H/C/005825/0000.
GUUE: 31 agosto 2023.

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche
«Ztalmy» è indicato, in pazienti di età compresa tra 2 e 17 anni, per il trattamento aggiuntivo delle crisi convulsive epilettiche associate al disturbo da deficit simil-chinasi ciclina-dipendente 5 (CDKL5) (CDD). Il trattamento con «Ztalmy» può essere continuato in pazienti di età pari o superiore a 18 anni.

Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere iniziato e controllato da medici esperti nel trattamento dell'epilessia.
Solo per uso orale. Non sono disponibili dati circa la possibilità di eseguire la somministrazione attraverso una sonda per l'alimentazione enterale.
«Ztalmy» deve essere assunto durante o subito dopo i pasti e ogni dose deve essere somministrata, se possibile, con tipi di cibo simili (vedere paragrafo 5.2). Non miscelare con cibo o bevande prima della somministrazione.
Per una somministrazione della dose più accurata, «Ztalmy» deve essere somministrato esclusivamente con le siringhe per somministrazione orale riutilizzabili fornite in ciascuna confezione.
Le siringhe per somministrazione orale riutilizzabili da 12 mL sono graduate con incrementi di 0,25 mL (ogni incremento di 0,25 mL corrisponde a 12,5 mg di ganaxolone) e le siringhe per somministrazione orale riutilizzabili da 3 mL sono graduate con incrementi di 0,1 mL (ogni incremento di 0,1 mL corrisponde a 5 mg di ganaxolone). La dose calcolata deve essere arrotondata all'incremento graduato più vicino. Se la dose calcolata è pari o inferiore a 3 mL (150 mg), deve essere utilizzata la siringa per somministrazione orale più piccola da 3 mL. Se la dose calcolata è superiore a 3 mL (150 mg), deve essere utilizzata la siringa per somministrazione orale più grande da 12 mL.

Confezioni autorizzate:
EU/1/23/1743/001 - A.I.C.: 050778012 /E In base 32: 1JFMWW - 50 mg/mL - Sospensione orale -Uso orale - Flacone (HDPE) 110 mL - 1 flacone + 2 siringhe dosatrici da 3 mL + 2 siringhe dosatrici da 12 mL + 1 adattatore;
EU/1/23/1743/002 - A.I.C.: 050778024 /E In base 32: 1JFMX8 - 50 mg/mL - Sospensione orale - Uso orale - Flacone (HDPE) 110 mL - 5 flaconi + 5 siringhe dosatrici da 12 mL + 5 adattatori per flacone 

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all''immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'articolo 107-quater, paragrafo 7, della Direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro 6 mesi successivi all'autorizzazione.

Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - neurologo (RRL).