Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 23 febbraio 2023)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata Classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli Allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

Nuove confezioni
REFIXIA
Codice ATC - Principio attivo: B02BD04 Nonacog beta pegol
Titolare: Novo Nordisk A/S
Cod. procedura EMEA/H/C/004178/X/0027/G
GUUE 31 gennaio 2023

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche
Trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti da 12 anni in su affetti da emofilia B (deficit congenito di fattore IX).

Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere iniziato sotto il controllo di un medico specializzato nel trattamento dell'emofilia.
Pazienti non trattati precedentemente
La sicurezza e l'efficacia di Refixia nei pazienti non trattati precedentemente non sono ancora state stabilite.
Monitoraggio della terapia
Non è necessario il monitoraggio di routine dei livelli di attività di fattore IX per finalità di correzione della dose. Nel programma di studi clinici, non è stata effettuata nessuna correzione della dose. In tutte le fasce di età si sono osservati livelli di valle medi di fattore IX allo stato stazionario superiori al 15%, vedere paragrafo 5.2 per informazioni.
In considerazione dell'interferenza del polietilenglicole (PEG) nel test di coagulazione one-stage con vari reagenti aPTT, si raccomanda di utilizzare un test cromogenico (per es. Rox Factor IX o Biophen) quando è necessario eseguire il monitoraggio. Se non è disponibile un test cromogenico, si raccomanda di utilizzare un test di coagulazione one-stage con un reagente aPTT (per es. Cephascreen) qualificato per l'uso con Refixia. Per i fattori modificati ad azione prolungata, è noto che i risultati del test di coagulazione one-stage dipendono in larga misura dal reagente aPTT e dallo standard di riferimento utilizzati. Per Refixia, alcuni reagenti porteranno ad una sottostima (30-50%), mentre la maggior parte dei reagenti contenenti silice porterà a una marcata sovrastima dell'attività del fattore IX (oltre il 400%). è necessario, pertanto, evitare l'uso di reagenti a base di silice. Si raccomanda di ricorrere a un laboratorio di riferimento quando a livello locale non sia disponibile un test cromogenico o un test di coagulazione one-stage qualificato.
Uso endovenoso.
Refixia è somministrato mediante iniezione endovenosa in bolo nell'arco di alcuni minuti dopo la ricostituzione della polvere per soluzione iniettabile con il solvente istidina. La velocità di somministrazione deve essere determinata in base ai livelli di confort del paziente, fino a un massimo di 4 ml/min.
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
In caso di auto-somministrazione o di somministrazione da parte di una persona che presta le cure, è necessaria un'adeguata formazione.

Confezioni autorizzate:
EU/1/17/1193/004 A.I.C.: 045488044 /E In base 32: 1CD5XD
3000 UI - Polvere e solvente per soluzione iniettabile - Uso endovenoso - flaconcino(vetro); siringa preriempita (vetro) - Polvere: 3000 UI; Solvente: 4 ml (750 UI/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
- Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR)
I requisiti per la presentazione dei PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
- Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).
Obbligo di condurre attività post autorizzative
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro la tempistica stabilita le seguenti attività:

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - ematologo (RRL).