Determina AIFA 09.10.19 - Esperoct, Talzenna - allegato

  Allegato

(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 9 ottobre 2019)

Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.

 

Farmaco di nuova autorizzazione: ESPEROCT
Codice ATC - Principio Attivo: B02BD02 - Turoctocog alfa pegol
Titolare: Novo Nordisk A/S
Codice procedura EMEA/H/C/4883
Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea 26 luglio 2019

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche

Trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti a partire da 12 anni affetti da emofilia A (deficit congenito di fattore VIII).

Modo di somministrazione

Il trattamento deve essere avviato sotto il controllo di un medico specializzato nel trattamento dell'emofilia.
Pazienti non trattati precedentemente
La sicurezza e l'efficacia di «Esperoct» nei pazienti non trattati precedentemente non sono state ancora stabilite.
Monitoraggio del trattamento
Se necessario, durante il corso del trattamento, si consiglia di determinare in modo appropriato i livelli di attività del fattore VIII per impostare gli aggiustamenti del regime posologico di «Esperoct». I pazienti possono rispondere diversamente al fattore VIII, mostrando emivite e riprese incrementali differenti. La dose basata sul peso corporeo può richiedere un aggiustamento in pazienti sottopeso o sovrappeso. In particolare, in caso di interventi chirurgici significativi, è indispensabile eseguire un monitoraggio della terapia sostitutiva del fattore VIII misurando l'attività plasmatica del fattore VIII.
L'attività del fattore VIII di «Esperoct» può essere misurata usando i test convenzionali per il fattore VIII, il test cromogenico e il test one-stage. Quando si utilizza un test di coagulazione one-stage in vitro basato sul tempo di tromboplastina (aPTT) per determinare l'attività del fattore VIII nei campioni di sangue dei pazienti, i risultati dell'attività del fattore VIII plasmatico possono essere significativamente influenzati dal tipo di reagente aPTT e dallo standard di riferimento utilizzato nel test. Quando si utilizza il test di coagulazione one-stage, è necessario evitare alcuni reagenti a base di silice che causano una sottostima del livello di fattore. Inoltre, ci possono essere discrepanze significative tra i risultati ottenuti dal test di coagulazione one-stage basato su aPTT e il test cromogenico secondo Ph. Eur. Ciò è importante in particolare quando si cambia il laboratorio e /o i reagenti utilizzati nel test.
«Esperoct» è per uso endovenoso.
«Esperoct» deve essere somministrato con iniezione endovenosa (in circa 2 minuti) dopo la ricostituzione della polvere liofilizzata con 4 mL di solvente forniti (soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%)).
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Confezioni autorizzate:
EU/1/19/1374/001 - A.I.C.: 048083012 /E - in base 32: 1FVD24 - 500 ui - polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere: flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 500 ui; solvente: 4 ml (125 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/002 - A.I.C.: 048083024 /E - in base 32: 1FVD2J - 1000 ui - polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere: flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 1000 ui; solvente: 4 ml (250 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/003 - A.I.C.: 048083036 /E - in base 32: 1FVD2W - 1500 ui - polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere: flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 1500 ui; solvente: 4 ml (375 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/004 - A.I.C.: 048083048 /E - in base 32: 1FVD38 - 2000 ui - polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere: flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 2000 ui; solvente: 4 ml (500 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/005 - A.I.C.: 048083051 /E - in base 32: 1FVD3C - 3000 ui - polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere: flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 3000 ui; solvente: 4 ml (750 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1 stantuffo + 1 adattatore per flaconcino.

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione dei rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui l'art. 107-quater, paragrafo 7 della direttiva 2001/83/CE e ogni successivo aggiornamento pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo rapporto periodico di aggiornamento sulla sicurezza per questo prodotto entro sei mesi dall'autorizzazione.

Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale

Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).
Obbligo di condurre misure post-autorizzazione.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare, entro i tempi stabiliti, le misure di seguito indicate:

Descrizione

Scadenza

Studio di sicurezza post-autorizzazione (PASS): al fine di indagare sui potenziali effetti dell'accumulo di PEG nel plesso coroideo del cervello e di altri tessuti / organi, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati di uno studio di sicurezza successivo all'autorizzazione secondo un protocollo concordato

31/12/2027

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - ematologo (RRL).

 

Farmaco di nuova autorizzazione: TALZENNA
Codice ATC - Principio attivo: talazoparib
Titolare: Pfizer Europe MA EEIG
Codice procedura EMEA/H/C/4674
Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea 26 luglio 2019

Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.

Indicazioni terapeutiche

«Talzenna» è indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mutazioni germinali BRCA1/2, affetti da carcinoma mammario HER2-negativo localmente avanzato o metastatico. I pazienti devono essere stati precedentemente trattati con una antraciclina e/o un taxano nel contesto (neo)adiuvante, localmente avanzato o metastatico, ad eccezione dei pazienti non idonei per tali trattamenti (vedere paragrafo 5.1). I pazienti con carcinoma mammario positivo ai recettori ormonali (HR) devono essere stati precedentemente trattati con terapia endocrina o ritenuti non idonei alla terapia endocrina.

Modo di somministrazione

Il trattamento con «Talzenna» deve essere avviato e supervisionato da un medico esperto nell'uso di medicinali antitumorali.
I pazienti devono essere selezionati per il trattamento del carcinoma mammario con «Talzenna» sulla base della presenza di mutazioni germinali BRCA patogene o sospette patogene, riscontrate da un laboratorio qualificato mediante un metodo di analisi validato.
La consulenza genetica per i pazienti con mutazioni BRCA deve essere eseguita secondo la normativa locale, ove applicabile.
«Talzenna» è per uso orale. Per evitare il contatto con il contenuto della capsula, le capsule devono essere ingerite intere e non devono essere aperte o disciolte. Possono essere assunte con o senza cibo (vedere paragrafo 5.2).

Confezioni autorizzate:
EU/1/19/1377/001 - A.I.C.: 048057018 /E - in base 32: 1FULPU - 0,25 mg - capsula rigida - uso orale - flacone (hdpe) - 30 capsule;
EU/1/19/1377/002 - A.I.C.: 048057020 /E - in base 32: 1FULPW - 0,25 mg - capsula rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 30 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/003 - A.I.C.: 048057032 /E - in base 32: 1FULQ8 - 0,25 mg - capsula rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 60 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/004 - A.I.C.: 048057044 /E - in base 32: 1FULQN - 0,25 mg - capsula rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 90 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/005 - A.I.C.: 048057057 /E - in base 32: 1FULR1 - 1 mg - capsula rigida - uso orale - flacone (hdpe) - 30 capsule;
EU/1/19/1377/006 - A.I.C.: 048057069 /E - in base 32: 1FULRF - 1 mg - capsula rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 30 × 1 capsule (monodose).

Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio

Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione.

Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale

Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di minimizzazione del rischio).

Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - oncologo (RNRL).