(Determina dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 9 ottobre 2019)
Inserimento, in accordo all'art. 12, comma 5 della legge n. 189/2012, in apposita sezione (denominata classe C (nn)) dedicata ai farmaci non ancora valutati ai fini della rimborsabilità nelle more della presentazione da parte dell'azienda interessata di un'eventuale domanda di diversa classificazione. Le informazioni riportate costituiscono un estratto degli allegati alle decisioni della Commissione europea relative all'autorizzazione all'immissione in commercio dei farmaci. Si rimanda quindi alla versione integrale di tali documenti.
Farmaco di nuova autorizzazione: ESPEROCT
Codice ATC - Principio Attivo: B02BD02 - Turoctocog alfa pegol
Titolare: Novo Nordisk A/S
Codice procedura EMEA/H/C/4883
Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea 26 luglio 2019
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche
Trattamento e profilassi di episodi emorragici in pazienti a partire da 12 anni affetti da emofilia A (deficit congenito di fattore VIII).
Modo di somministrazione
Il trattamento deve essere avviato sotto il controllo di
un medico specializzato nel trattamento dell'emofilia.
Pazienti non trattati precedentemente
La sicurezza e l'efficacia di «Esperoct» nei pazienti non trattati
precedentemente non sono state ancora stabilite.
Monitoraggio del trattamento
Se necessario, durante il corso del trattamento, si consiglia di determinare
in modo appropriato i livelli di attività del fattore VIII per impostare gli
aggiustamenti del regime posologico di «Esperoct». I pazienti possono
rispondere diversamente al fattore VIII, mostrando emivite e riprese
incrementali differenti. La dose basata sul peso corporeo può richiedere un
aggiustamento in pazienti sottopeso o sovrappeso. In particolare, in caso di
interventi chirurgici significativi, è indispensabile eseguire un
monitoraggio della terapia sostitutiva del fattore VIII misurando l'attività
plasmatica del fattore VIII.
L'attività del fattore VIII di «Esperoct» può essere misurata usando i test
convenzionali per il fattore VIII, il test cromogenico e il test one-stage.
Quando si utilizza un test di coagulazione one-stage in vitro basato sul
tempo di tromboplastina (aPTT) per determinare l'attività del fattore VIII
nei campioni di sangue dei pazienti, i risultati dell'attività del fattore
VIII plasmatico possono essere significativamente influenzati dal tipo di
reagente aPTT e dallo standard di riferimento utilizzato nel test. Quando si
utilizza il test di coagulazione one-stage, è necessario evitare alcuni
reagenti a base di silice che causano una sottostima del livello di fattore.
Inoltre, ci possono essere discrepanze significative tra i risultati
ottenuti dal test di coagulazione one-stage basato su aPTT e il test
cromogenico secondo Ph. Eur. Ciò è importante in particolare quando si
cambia il laboratorio e /o i reagenti utilizzati nel test.
«Esperoct» è per uso endovenoso.
«Esperoct» deve essere somministrato con iniezione endovenosa (in circa 2
minuti) dopo la ricostituzione della polvere liofilizzata con 4 mL di
solvente forniti (soluzione iniettabile di cloruro di sodio 9 mg/mL (0,9%)).
Per le istruzioni sulla ricostituzione del medicinale prima della
somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Confezioni autorizzate:
EU/1/19/1374/001 - A.I.C.: 048083012 /E - in base 32: 1FVD24 - 500 ui -
polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere:
flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 500 ui;
solvente: 4 ml (125 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1
stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/002 - A.I.C.: 048083024 /E - in base 32: 1FVD2J - 1000 ui -
polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere:
flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 1000 ui;
solvente: 4 ml (250 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1
stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/003 - A.I.C.: 048083036 /E - in base 32: 1FVD2W - 1500 ui -
polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere:
flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 1500 ui;
solvente: 4 ml (375 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1
stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/004 - A.I.C.: 048083048 /E - in base 32: 1FVD38 - 2000 ui -
polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere:
flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 2000 ui;
solvente: 4 ml (500 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1
stantuffo + 1 adattatore per flaconcino;
EU/1/19/1374/005 - A.I.C.: 048083051 /E - in base 32: 1FVD3C - 3000 ui -
polvere e solvente per soluzione iniettabile - uso endovenoso - polvere:
flaconcino (vetro); solvente: siringa preriempita (vetro) - polvere: 3000 ui;
solvente: 4 ml (750 ui/ml) - 1 flaconcino + 1 siringa preriempita + 1
stantuffo + 1 adattatore per flaconcino.
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza
(PSUR).
I requisiti per la presentazione dei rapporti periodici di aggiornamento
sulla sicurezza per questo medicinale sono definiti nell'elenco delle date
di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui l'art. 107-quater,
paragrafo 7 della direttiva 2001/83/CE e ogni successivo aggiornamento
pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali. Il titolare
dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il primo
rapporto periodico di aggiornamento sulla sicurezza per questo prodotto
entro sei mesi dall'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP).
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare
le attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP
approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione
in commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in
particolare a seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono
portare a un cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a
seguito del raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o
di minimizzazione del rischio).
Obbligo di condurre misure post-autorizzazione.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve completare,
entro i tempi stabiliti, le misure di seguito indicate:
Descrizione |
Scadenza |
Studio di sicurezza post-autorizzazione (PASS): al fine di indagare sui potenziali effetti dell'accumulo di PEG nel plesso coroideo del cervello e di altri tessuti / organi, il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve condurre e presentare i risultati di uno studio di sicurezza successivo all'autorizzazione secondo un protocollo concordato |
31/12/2027 |
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - ematologo (RRL).
Farmaco di nuova autorizzazione: TALZENNA
Codice ATC - Principio attivo: talazoparib
Titolare: Pfizer Europe MA EEIG
Codice procedura EMEA/H/C/4674
Gazzetta Ufficiale dell'Unione europea 26 luglio 2019
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse.
Indicazioni terapeutiche
«Talzenna» è indicato come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con mutazioni germinali BRCA1/2, affetti da carcinoma mammario HER2-negativo localmente avanzato o metastatico. I pazienti devono essere stati precedentemente trattati con una antraciclina e/o un taxano nel contesto (neo)adiuvante, localmente avanzato o metastatico, ad eccezione dei pazienti non idonei per tali trattamenti (vedere paragrafo 5.1). I pazienti con carcinoma mammario positivo ai recettori ormonali (HR) devono essere stati precedentemente trattati con terapia endocrina o ritenuti non idonei alla terapia endocrina.
Modo di somministrazione
Il trattamento con «Talzenna» deve essere avviato e
supervisionato da un medico esperto nell'uso di medicinali antitumorali.
I pazienti devono essere selezionati per il trattamento del carcinoma mammario
con «Talzenna» sulla base della presenza di mutazioni germinali BRCA patogene o
sospette patogene, riscontrate da un laboratorio qualificato mediante un metodo
di analisi validato.
La consulenza genetica per i pazienti con mutazioni BRCA deve essere eseguita
secondo la normativa locale, ove applicabile.
«Talzenna» è per uso orale. Per evitare il contatto con il contenuto della
capsula, le capsule devono essere ingerite intere e non devono essere aperte o
disciolte. Possono essere assunte con o senza cibo (vedere paragrafo 5.2).
Confezioni autorizzate:
EU/1/19/1377/001 - A.I.C.: 048057018 /E - in base 32: 1FULPU - 0,25 mg - capsula
rigida - uso orale - flacone (hdpe) - 30 capsule;
EU/1/19/1377/002 - A.I.C.: 048057020 /E - in base 32: 1FULPW - 0,25 mg - capsula
rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 30 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/003 - A.I.C.: 048057032 /E - in base 32: 1FULQ8 - 0,25 mg - capsula
rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 60 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/004 - A.I.C.: 048057044 /E - in base 32: 1FULQN - 0,25 mg - capsula
rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 90 × 1 capsule (monodose);
EU/1/19/1377/005 - A.I.C.: 048057057 /E - in base 32: 1FULR1 - 1 mg - capsula
rigida - uso orale - flacone (hdpe) - 30 capsule;
EU/1/19/1377/006 - A.I.C.: 048057069 /E - in base 32: 1FULRF - 1 mg - capsula
rigida - uso orale - blister (pvc/pvdc) - 30 × 1 capsule (monodose).
Altre condizioni e requisiti dell'autorizzazione all'immissione in commercio
Rapporti periodici di aggiornamento sulla sicurezza (PSUR).
I requisiti per la presentazione degli PSUR per questo medicinale sono definiti
nell'elenco delle date di riferimento per l'Unione europea (elenco EURD) di cui
all'art. 107-quater, paragrafo 7, della direttiva 2001/83/CE e successive
modifiche, pubblicato sul sito web dell'Agenzia europea dei medicinali.
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve presentare il
primo PSUR per questo medicinale entro sei mesi successivi all'autorizzazione.
Condizioni o limitazioni per quanto riguarda l'uso sicuro ed efficace del medicinale
Piano di gestione del rischio (RMP)
Il titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio deve effettuare le
attività e le azioni di farmacovigilanza richieste e dettagliate nel RMP
approvato e presentato nel modulo 1.8.2 dell'autorizzazione all'immissione in
commercio e in ogni successivo aggiornamento approvato del RMP.
Il RMP aggiornato deve essere presentato:
su richiesta dell'Agenzia europea dei medicinali;
ogni volta che il sistema di gestione del rischio è modificato, in particolare a
seguito del ricevimento di nuove informazioni che possono portare a un
cambiamento significativo del profilo beneficio/rischio o a seguito del
raggiungimento di un importante obiettivo (di farmacovigilanza o di
minimizzazione del rischio).
Regime di fornitura: medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti - oncologo (RNRL).