Comunicato AIFA GU 04.08.06

COMUNICATO DELL'AGENZIA ITALIANA DEL FARMACO
(Gazzetta Ufficiale n. 180 del 04.08.06, pag. 28)

Assegnazione di finanziamento per la ricerca indipendente sui farmaci, ai sensi dell'articolo 48, commi 5, lettera g), e 19, del decreto-legge 30 settembre 2003, n. 269, convertito dalla legge 24 novembre 2003, n. 326

 

Finalità e caratteristiche generali

Nell'ambito della promozione della ricerca indipendente sui farmaci, finanziata ai sensi del comma 19 della legge n. 326/2003, l'Agenzia italiana del farmaco, d'ora in poi denominata AIFA, intende promuovere delle ricerche che intervengano su quelle aree che:

a) soffrono di una cronica carenza di interesse di mercato, per esempio per la (relativa) rarità delle popolazioni coinvolte e perchè i farmaci non sono più coperti da brevetto;

b) coincidono con grandi popolazioni e problemi che per la loro estensione possono avere implicazioni importanti a livello di salute pubblica e di sostenibilità economica;

c) riguardano popolazioni che di norma sono escluse dagli studi sull'efficacia e sicurezza dei farmaci, quali ad esempio neonati e bambini, donne in gravidanza, grandi anziani;

d) sono penalizzate dalla carenza in Italia di fondazioni e istituzioni interessati a finanziare studi sul farmaco.

Le caratteristiche clinico-epidemiologiche dei problemi e delle popolazioni che richiedono progetti di ricerca sul farmaco devono quindi essere caratterizzate da:

forte radicamento nelle strategie assistenziali, rappresentando così un'occasione importante per esprimere la forte integrazione fra l'attività delle regioni e dell'AIFA all'interno del SSN;

promozione di una ricerca che sia lo strumento privilegiato e permanente anche per la formazione di tutti gli operatori sanitari i quali devono essere coinvolti nella produzione, e non solo nell'applicazione, di conoscenze basate su prove di efficacia.

 

Soggetti ammessi al finanziamento

Gli studi proposti dovranno uniformarsi ai requisiti richiesti per gli studi non profit secondo quanto previsto dal decreto del Ministero della salute 17 dicembre 2004 e dovranno caratterizzarsi come studi clinici (e non preclinici o riguardanti meccanismi d'azione) su farmaci di fondamentale interesse per il Servizio sanitario nazionale (SSN).

I finanziamenti per i progetti di ricerca sono destinati a enti pubblici e privati non profit.

Nel presentare le lettere di intenti inerenti al bando per la ricerca indipendente 2006 dell'AIFA occorre tenere presente le seguenti informazioni:

ciascun proponente potrà presentare, in qualità di responsabile, una sola lettera di intenti;

non saranno accettate lettere di intenti il cui proponente abbia avuto un progetto finanziato (in qualità di responsabile scientifico) nel bando AIFA 2005;

per gli studi dell'area 2 e dell'area 3 le unità operative che reclutano pazienti non potranno partecipare a più di tre lettere di intenti;

non saranno accettate proposte il cui contenuto sia considerato, dalla Commissione ricerca & sviluppo (CRS), sovrapponibile con uno dei cinquantaquattro progetti approvato nei bandi AIFA 2005 (per la lista, consultare www.agenziafarmaco.it);

nel caso di studi multinazionali, il finanziamento AIFA potrà riguardare esclusivamente la quota italiana, a condizione comunque che si tratti di uno studio con le caratteristiche della ricerca indipendente;

al fine di sostenere la priorità di ricerca clinica, non verranno prese in considerazione progetti che propongano studi sul meccanismo d'azione dei farmaci;

studi clinici di fase 1 e 2 non saranno di norma accettati, tranne in casi adeguatamente motivati per lo studio di farmaci orfani designati dall'EMEA;

il finanziamento da parte dell'AIFA per i progetti dell'area 1 non potrà superare una quota massima di 300.000 euro per ciascuna proposta;

la presentazione delle lettere di intenti dovrà avvenire entro e non oltre il 30 settembre 2006, esclusivamente per via telematica, attraverso il sito web dell'AIFA (www.agenziafarmaco.it).

Per il bando 2006 il co-finanzimento, da parte di aziende o enti pubblici e privati che abbiano interesse a sostenere il programma di ricerca indipendente dell'AIFA, è consentito solamente con le seguenti modalità:

possono essere forniti da parte delle aziende produttrici farmaci per i progetti dell'area 1;

possono essere forniti da parte delle aziende produttrici principi attivi rimborsati dal SSN nel caso in cui sia prevista una modalità di confezionamento finalizzata a una somministrazione «in cieco»;

possono essere effettuati co-finanziamenti per i progetti relativi ai farmaci dell'area 1.1;

per le altre tematiche (tematiche 1.2 e 1.3 dell'area 1, e aree 2 e 3) le aziende o enti pubblici e privati possono co-finanziare solo per area o per tematica, e non per uno studio specifico, a condizione che l'entità complessiva del finanziamento di ciascun ente non superi la cifra di 500.000 euro, e che la dichiarazione di disponibilità al co-finanziamento da parte del potenziale sponsor venga effettuata entro la scadenza prevista per la valutazione delle lettere di intenti, e comunque entro il 30 novembre 2006;

al momento della pubblicazione dei risultati finali del bando verranno resi pubblici i contributi ottenuti dall'AIFA attraverso questa modalità.

 

Aree ammesse al finanziamento

Area 1: farmaci orfani per malattie rare o farmaci per sottogruppi di pazienti non responder.

Questa area è destinata a progetti riguardanti:

farmaci orfani per malattie rare, approvati o designati dall'EMEA;

trattamenti off-label nelle malattie rare;

farmaci in pazienti non-responder nei confronti delle terapie standard.

Verranno presi in considerazione, pertanto, progetti inerenti ai farmaci orfani già approvati o che abbiano ricevuto una designazione dall'EMEA, ai farmaci già disponibili in commercio, con particolare attenzione ai farmaci generici o il cui brevetto sta per scadere, nei confronti dei quali l'industria farmaceutica non ha interesse a sviluppare conoscenze per indicazioni aggiuntive «di nicchia» nel trattamento di malattie rare. Per le terza tematica di questa area possono essere considerati progetti su farmaci indirizzati a piccole sottopopolazioni di pazienti refrattari alle terapie standard e nei cui confronti non vi sia l'interesse dell'industria ad approfondire le conoscenze. Per tutte le tematiche, nonostante la relativa rarità delle condizioni cliniche oggetto dello studio, la ricerca deve di norma essere di tipo comparativo, con un gruppo di controllo preferibilmente concorrente.

L'area 1 comprende le seguenti tematiche:

1) valutazione del profilo beneficio-rischio dei farmaci orfani per malattie rare, approvati o designati dall'EMEA.

Nota: per verificare la presenza del farmaco fra quelli pertinenti, consultare l'elenco http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/alforphreg.ht m

2) valutazione del profilo beneficio-rischio nei trattamenti off-label nelle malattie rare.

Nota: saranno considerate solo le malattie presenti nel decreto del Ministero della sanità n. 279 del 18 maggio 2001 e nel successivo accordo Stato-regioni dell'11 luglio 2002, disponibili presso il sito web dell'Istituto superiore di sanità (ISS) (www.iss.it) o nell'elenco del National Institutes of Health (NIH) (http://rarediseases.info.nih.gov/asp/diseases/diseases.asp?this=A#toplist);

3) valutazione del profilo beneficio-rischio dei farmaci in pazienti non-responder nei confronti delle terapie standard.

Nota: si fa riferimento a ricerche riguardanti sottogruppi di pazienti affetti da patologie che non rispondono alle terapie standard (per esempio, modificazione genetica riguardante il metabolismo o il target di un farmaco), e per cui esiste un razionale per trattamenti mirati. La ricerca deve riguardare comunque sottopopolazioni di piccole dimensioni e deve essere evidente la mancanza di interesse dell'industria a sostenere la ricerca. E' esclusa la patologia tumorale.

Area 2: confronto fra farmaci e fra strategie terapeutiche per patologie e condizioni cliniche ad elevato impatto per la salute pubblica e per il SSN.

Questa area si riferisce strettamente a studi randomizzati e controllati di fase 3 o 4. Gli studi devono riguardare solo farmaci presenti in fascia A e H ed esaminare il profilo beneficio-rischio comparativo di singoli farmaci o di strategie farmacologiche. I confronti possono comprendere oltre all'utilizzo di farmaci anche interventi non farmacologici. Verrà data priorità agli studi rivolti a pazienti complessi e/o fragili (ad es. bambini ed anziani), anche a causa della numerosità ed eterogeneità dei trattamenti ricevuti e all'impiego, dove compatibile con il razionale dello studio, di farmaci che non abbiano protezioni brevettuali, o farmaci vicini a perdere il brevetto o a basso costo.

L'area 2 comprende le seguenti tematiche:

1) strategie terapeutiche per ottimizzare il trattamento dell'ictus cerebrovascolare.

Nota: si fa riferimento a studi riguardanti l'impiego dei trombolitici in associazione con altri farmaci e/o inseriti in specifiche strategie assistenziali, con particolare riferimento ai dosaggi, ai tempi e alle modalità di somministrazione;

2) strategie terapeutiche di trattamento per il diabete di tipo II che includono il confronto fra diversi ipoglicemizzanti orali disponibili;

3) strategie terapeutiche per il trattamento di pazienti affetti da broncopneumopatia cronico ostruttiva (BPCO) complicata da scompenso cardiaco;

4) strategie terapeutiche per il trattamento dell'asma bronchiale.

Nota: si fa riferimento a studi del profilo beneficio-rischio con particolare attenzione ai beta2 adrenergici long-acting e all'anticorpo monoclonale antiIgE;

5) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento con farmaci oncologici con target antitumorale specifico.

Nota: si fa riferimento a studi mirati alla ottimizzazione della durata di terapia, dosaggio, e impiego concomitante, di farmaci con target antitumorale specifico (per esempio: anticorpi monoclonali, inibitori della tirosin chinasi);

6) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento con anestetici generali e miorilassanti in chirurgia.

Nota: si fa riferimento a studi comparativi del profilo beneficio-rischio di diverse strategie di anestesia per specifici interventi chirurgici;

7) strategie terapeutiche di trattamento per i pazienti in dialisi.

Nota: si fa riferimento a studi comparativi del profilo beneficio-rischio dei trattamenti impiegati nella prevenzione delle complicanze (per esempio: anemia, iperlipemia, ecc.) dei pazienti in dialisi;

8) strategie terapeutiche per la prevenzione delle fratture osteoporotiche.

Nota: si fa riferimento a studi sia di confronto «testa a testa» tra specifici trattamenti farmacologici, sia di confronto tra trattamenti farmacologici e strategie assistenziali basate su interventi non farmacologici (per esempio: interventi di informazione/educazione relativamente a dieta, esercizio fisico, strategie di riduzione del rischio di fratture);

9) strategie terapeutiche di trattamento del dolore in pediatria.

Nota: si fa riferimento a studi riguardanti il profilo beneficio-rischio nel trattamento del dolore post operatorio, post traumatico, e nel corso di procedure invasive;

10) strategie terapeutiche di ottimizzazione del trattamento con farmaci cardiovascolari in pediatria e neonatologia.

Area 3: studi di farmacoepidemiologia sul profilo beneficio-rischio dei trattamenti e studi sull'impatto di strategie di miglioramento dell'appropriatezza delle cure.

Questa area riguarda esclusivamente studi di farmaci in commercio di uso diffuso e/o crescente, motivati soprattutto da esigenze di approfondire le conoscenze sui rischi e rivalutarne il profilo beneficio-rischio. Questa area riguarda inoltre studi mirati a valutare l'impatto di strategie atte a promuovere l'appropriatezza nell'uso dei farmaci. A differenza delle proposte presentate nell'area 2, gli studi potranno avere, in relazione alle caratteristiche del problema in studio, sia un disegno sperimentale randomizzato che osservazionale. Particolare attenzione sarà posta nel favorire studi rivolti a pazienti complessi e/o fragili (ad es. bambini ed anziani) anche a causa della numerosità ed eterogeneità dei trattamenti ricevuti. Per quanto riguarda più specificamente gli studi per il miglioramento dell'appropriatezza, questi dovranno essere disegnati per permettere una valutazione dell'impatto degli interventi (per esempio, con controlli concorrenti o con valutazione «prima-dopo») con indicatori non solo di processo ma, quando possibile, anche di esito clinico e/o soggettivo.

L'area 3 comprende le seguenti tematiche:

1) studi sull'utilizzo di psicofarmaci nei bambini e negli adolescenti;

2) studi sul trattamento con farmaci antipsicotici dei disturbi del comportamento dei pazienti con demenza.

Nota: si fa riferimento a studi su strategie che comprendono il confronto fra farmaci antipsicotici tipici e di seconda generazione;

3) studi sui trattamenti farmacologici nella donna in gravidanza e nella preparazione farmacologica ad interventi di fecondazione assistita.

Nota: si fa riferimento a studi sugli eventi avversi materno-fetali, sull'ottimizzazione del trattamento del diabete in gravidanza, e sugli interventi ormonali nella fecondazione assistita;

4) valutazione del profilo beneficio-rischio nel trattamento con bifosfonati.

Nota: si fa riferimento a studi sull'insorgenza di gravi effetti collaterali (per es. all'osteonecrosi della mandibola);

5) studi sugli interventi di profilassi o terapia dell'epatite virale cronica B.

Nota: si fa riferimento a studi di: valutazione comparativa del profilo beneficio-rischio dei trattamenti antivirali; valutazione della risposta anticorpale nei confronti di vaccini che hanno presentato problemi di bassa immunogenicità;

6) studi sui trattamenti farmacologici per la cefalea cronica.

Nota: si fa riferimento anche a studi riguardanti la comparsa di dipendenza e di cefalee attribuibili all'uso eccessivo di FANS e triptanici;

7) studi sull'impiego dell'albumina e delle immunoglobuline nella pratica clinica;

8) studi sull'utilizzo dei trattamenti farmacologici combinati in pazienti anziani con patologie multiple.

Nota: si fa riferimento a studi che includono pazienti affetti da ipertensione, diabete, e patologia cardiovascolare anche in associazione con altre patologie. Si valuterà la possibilità di applicazione a questi pazienti delle linee guida disponibili; si valuteranno gli effetti avversi dovuti all'interazione fra farmaci;

9) studi di valutazione dell'impatto di interventi di informazione rivolti al pubblico e/o ad associazioni di pazienti, sull'appropriatezza d'uso dei farmaci e sulla spesa farmaceutica.

Nota: si fa riferimento a studi di dimensione almeno regionale in grado di valutare, con disegno randomizzato o osservazionale, l'impatto di interventi organizzativi e/o progetti educativi.

 

Presentazione delle domande

L'ente che intende presentare un progetto di ricerca dovrà inviare all'AIFA una lettera di intenti in italiano, entro e non oltre il 30 settembre 2006, mediante compilazione della modulistica disponibile sul sito web dell'AIFA all'indirizzo www.agenziafarmaco.it

Ai fini dell'accettazione farà fede la data di acquisizione da parte del sistema informatico del modulo debitamente compilato.

Non saranno ammesse a valutazione le lettere di intenti presentate con modalità diverse da quelle sopra descritte o inviate oltre il limite sopra indicato.

Per quanto non espressamente indicato nel presente comunicato si rimanda al testo integrale del bando pubblicato sul sito www.agenziafarmaco.it