Determinazione AIFA 09.06.06 - allegato 1

Allegato 1

(Determinazione dell'Agenzia Italiana del Farmaco, 9 giugno 2006)

Denominazione: idursulfase. (Elaprase - SHIRE)

Indicazione terapeutica: trattamento di pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo II (MPS II, Sindrome di Hunter).

Criteri di inclusione: pazienti con deficit di iduronato-2-solfatasi.

Criteri di esclusione: nessuno.

Periodo di prescrizione a totale carico del Servizio sanitario nazionale: fino a nuova determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco.

Piano terapeutico: ogni fiala di idursulfasi contiene 3,0 ml di soluzione costituita dall'enzima ricombinante rh-idursulfasi (2.0 mg/ml).

Il paziente dovrà essere pesato prima della prima infusione e successivamente ogni mese. Il paziente riceverà infusioni settimanali (7 ± 3 giorni) alla dose di 0.5 mg/Kg di rh-idursulfase.

Il volume totale di ogni infusione verrà infuso in circa 3 ore secondo il seguente schema:

velocità di infusione: 0-15 min.: 8 cc/h; 15-30 min.: 16 cc/h; 30-45 min. : 24 cc/h; 45-60 min.: 32 cc/h; 60-180 min.: 40 cc/h.

Costo indicativo del trattamento: E. 410.000/anno (per paz. di 32 Kg di peso).

Altre condizioni da osservare: le modalità previste dagli articoli 4, 5, 6 del provvedimento datato 20 luglio 2000 citato in premessa, in relazione a:

art. 4.: istituzione del registro, rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni riguardo a sospensioni del trattamento (mediante apposita scheda come da provvedimento 31 gennaio 2001, pubblicato nella Gazzetta Ufficiale n. 70 del 24 marzo 2001);

art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale;

art. 6.: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa.

DATI DA INSERIRE NEL REGISTRO

 

Prima del trattamento

6 e 12 mesi

leucociti

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piastrine

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reticolociti

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elettroliti plasmatici

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funzione epatica

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funzione renale

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dosaggio GAG urinari

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(altro eventuale)

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